К началу 2021 года в федеральном регистре пациентов с орфанными (редкими) заболеваниями значились 963 петербуржца. По словам первого заместителя председателя комитета по здравоохранению Андрея Сараны, в прошлом году город обеспечил лекарствами 306 пациентов — всех, кто в них нуждался. Для остальных пока специфического лечения не существует.

– У нас пациентов с орфанными заболеваниями больше, чем тех, кто нуждается в лекарствах. Все нуждающиеся в терапии были обеспечены лекарственными препаратами. В прошлом году мы их выдали на 870 млн рублей, из них на 93 млн – 107 детям с орфанными заболеваниями. В этом году мы продолжим закупки за счет средств регионального бюджета. Сумма, которая потребуется, увеличилась — это 1,129 млрд рублей, – сказал журналистам сегодня, 26 февраля, Андрей Сарана. Чиновник отметил, что на закупку лекарств для лечения орфанных заболеваний приходится примерно 10,5% затрат городского бюджета на все льготные препараты.

По словам Андрея Сараны, почти за два месяца этого года необходимые препараты уже получили 137 пациентов, включая 29 детей – на общую сумму 118 млн рублей.

На сегодня лекарства для лечения 7 редких заболеваний закупаются государством централизованно по программе «14 ВЗН» (высокозатратных нозологий), препараты для пациентов с еще 17 редкими болезнями закупают за счет регионального бюджета. Одно из них — спинальная мышечная атрофия (СМА), для лечения которого только недавно появились препараты — все дорогостоящие. Это «Спинраза», зарегистрированная в России в августе 2019 года, – стоимость годового курса доходит до 50 млн рублей, «Эврисди» (рисдиплам) от компании Roche – получил регистрационное удостоверение в ноябре 2020 года и самый дорогой препарат в мире «Золгенсма» производства компании Novartis, который пока в стране не зарегистрирован — одна инъекция, которая может излечить маленького ребенка от болезни, стоит более 2 млн долларов. По словам Андрея Сараны, на закупку «Спинразы» для 13 пациентов в прошлом году было потрачено полмиллиарда рублей, препаратом «Эврисди» (рисдиплам) пациенты с СМА обеспечивались бесплатно — за счет фармпроизводителя в рамках программы раннего доступа к терапии. В 2021 году эти лекарства необходимы 34 горожанам, из них 20 будут получать «Эврисди» также за счет фармкомпании — в отличие от первого препарата для его введения не требуется инъекций в спинномозговой канал, он принимается перорально. По словам Андрея Сараны, из-за более легкой схемы приема многие пациенты переходят в этом году на терапию вторым препаратом.

Как ранее сообщала вице-премьер Татьяна Голикова, в этом году обеспечение лекарствами детей с СМА возьмет на себя фонд «Круг добра». Фонд был создан по указу президента и будет распоряжаться средствами, которые появятся от введения «налога на богатых» (НДФЛ 15%). Как сообщил сегодня Андрей Сарана, передача полномочий на федеральный уровень планируется с 1 июля. Комздрав уже подал в Минздрав данные о 34 пациентах с СМА, нуждающихся в лекарственной терапии. Кроме СМА, по словам первого зама главы комздрава, фонд определил и другие нозологии, по которым может закупать лекарства для детей, – всего их 28. Однако, как подчеркнул чиновник, речь не идет о том, что фонд полностью возьмет на себя обеспечение лекарствами детей.

– Цель деятельности фонда определена четко — реализация дополнительных механизмов оказания медпомощи детям. В основном она будет касаться незарегистрированных препаратов и медизделий, которые не вошли в перечени реабилитационных изделий. Никто не говорит о том, что "Круг добра" полностью решит вопрос всех наших детей, – пояснил Андрей Сарана. (…) – На сегодня у нас с самим фондом взаимодействия нет, мы взаимодействуем с Минздравом – учредителем фонда. Как это работает? Сначала мы предоставляем в Минздрав данные о ребенке, затем происходит проверка заявки — рассматриваются медицинские документы, потом проходит решение экспертного совета – будет ли он обеспечен или не будет, после этого происходит поставка лекарства. Обязательный пункт — оценка эффективности того препарата, который ребенок получил.

Напомним, в августе 2020 года в Петербурге суд рассматривал иск матери годовалого ребенка, страдающего СМА, к комитету по здравоохранению. Женщина требовала обязать чиновников обеспечить своего сына по жизненным показаниям "Золгенсмой". Однако суд отказал в удовлетворении ее требований.

Международный день редких болезней отмечается 29 февраля в високосные года и 28 февраля – в обычные.

© Доктор Питер

Информация с сайта Доктор Питер